Ein Mediziner der Cottbuser Universitätsmedizin hat Ergebnisse vorgestellt, die als Meilenstein der Präzisionsmedizin gelten: Bei Patienten mit einer seltenen Erbkrankheit ließ sich die fehlerhafte Bauanleitung für ein Eiweiß gezielt korrigieren. Die Studie steht allerdings noch am Anfang.
Vorgestellt wurde die Studie in Barcelona
Univ.-Prof. Dr. med. Pavel Strnad, Direktor der 4. Medizinischen Klinik der Medizinischen Universität Lausitz – Carl Thiem (MUL – CT), präsentierte die Daten am 29. Mai beim Europäischen Leberkongress EASL in Barcelona. Der Vortrag lief in einer Plenary Session – einem der wichtigsten Foren der internationalen Lebermedizin.
Strnad leitet zugleich das Alpha1-Leberzentrum an der Uniklinik RWTH Aachen, über die die Studienarbeit läuft. Nach Cottbus kam er im März dieses Jahres, als die MUL – CT vier neue Professuren besetzte (wir berichteten).
Worum es bei der Krankheit geht
Im Mittelpunkt steht der Alpha1-Antitrypsinmangel, eine seltene erbliche Erkrankung. Alpha1-Antitrypsin ist ein Eiweiß, das vor allem die Lunge schützt.
Bei Betroffenen sorgt eine angeborene Veränderung im Erbgut dafür, dass der Körper dieses Eiweiß fehlerhaft herstellt. Das kann Leber und Lunge schwer schädigen.
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Nicht das Erbgut wird verändert, sondern die Abschrift
Der Therapieansatz setzt an einer Stelle an, die sich von der klassischen Gentherapie unterscheidet. Verändert wird nicht das Erbgut selbst, sondern eine kurzlebige Abschrift der Erbinformation – die RNA, die der Körper zur Herstellung des Eiweißes nutzt.
Der Unterschied ist praktisch bedeutsam: Ein Eingriff ins Erbgut wäre dauerhaft, eine Korrektur auf RNA-Ebene ist es nicht.
Die bislang vorliegenden Daten zeigen, dass die Korrektur funktioniert. Bei den behandelten Patientinnen und Patienten bildete der Körper mehr gesundes Alpha1-Antitrypsin, gleichzeitig nahm die Menge des fehlerhaften Eiweißes ab.
„Könnte den Weg für völlig neue Therapieansätze ebnen“
„Viele Erkrankungen, darunter auch verschiedene Krebsformen, beruhen auf vergleichbaren genetischen Veränderungen. Langfristig könnte RNA-Editing deshalb den Weg für völlig neue Therapieansätze ebnen“, sagt Strnad.
Prof. Dr. Adelheid Kuhlmey, Vorständin Wissenschaft der MUL – CT, ordnet den Auftritt in Barcelona ein: „Dass eine solche Studie auf einem der bedeutendsten internationalen Fachkongresse präsentiert wird, unterstreicht die wissenschaftliche Relevanz der Forschung und das Potenzial innovativer Therapien für die Medizin von morgen.“
Was das für die Lausitz bedeuten soll
Vorstandsvorsitzender Prof. Dr. mult. Eckhard Nagel verknüpft die Ergebnisse mit dem Anspruch des Standortes: „Großartig, dass wir die forschenden Köpfe dieser Entwicklungen zu uns in die Lausitz holen konnten und können.“
Aus klinischer Forschung müsse Versorgungsforschung werden. „So erreicht der medizinische Fortschritt in Zukunft viel mehr Betroffene als heute – und wir in der Modellregion zeigen, wie das geht“, so Nagel.
Bis zu einer Zulassung ist es weit
Bei aller Euphorie bleibt die Einordnung nüchtern: Die Studie befindet sich in einer frühen Phase. Untersucht werden derzeit vor allem Sicherheit, Verträglichkeit und die Wirkung verschiedener Dosierungen.
Bis zu einer möglichen Zulassung sind weitere Studien notwendig. Auch ob sich die Methode auf andere Erkrankungen übertragen lässt, ist offen und muss erst untersucht werden.
Strnad spricht im November in Cottbus
Wer den Mediziner selbst erleben möchte, hat dazu bald Gelegenheit. Am 11. November spricht Strnad in der Reihe „Mittwochsvisite mit Carl Thiem“ über die Frage „Wie gesund ist meine Leber?“ (wir berichteten).
Die Veranstaltungen finden um 16.30 Uhr im Hörsaal Haus 33 statt, der Eingang liegt an der Welzower Straße. Die Teilnahme ist kostenlos, eine Anmeldung ist nicht erforderlich.
© Fotos: MUL – CT, Uniklinik RWTH Aachen
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Red. / Presseinformation
